41种创新药里的学问

每年，FDA药品评价和研究中心（以下简称“CDER”）都会批准几百个新的药物，其中绝大多数是现有药物的更新如新剂型，或是仿制药。但也有很小一部分是真正的新产品，即创新型新药（以下简称为“新药”），这类新药是真正的革新性产品，将临床治疗推进到一个新高度。

正如CDER主任珍妮特 伍德库克所指出的那样，2014年FDA批准的新药更多地专注于病人迫切需要的药物。比如批准的孤儿药数量是历史上最多的；超过一半的新药通过“优先审评”途径予以批准；获批的“突破性疗法”药物是2013年的3倍多；另外，还有一些新型抗生素获得批准。

41个创新型新药

2014年，CDER共批准了41个创新型新药，是过去10年来新药获批数量最多的一年。2005~2013年，CDER平均每年批准大约25个创新型新药。

其中，CDER批准的First-in-Class药物占全部获批新药的41%，一共17种。最值得关注的是3个：吉利德治疗慢性丙型肝炎的药物Harvoni、默沙东用于不能手术或者转移性黑色素瘤的Keytruda和抗血小板药物Zontivity。

另外，2014年CDER审批通过的41个新药里，大约有41%是用于治疗罕见病的孤儿药。美国定义罕见病为在该国患者数等于或少于20万人的疾病。这些药物中值得关注的有6个。

它们分别是治疗IVA型粘多糖病的Vimizim、治疗利什曼病的Impavido、治疗多中心性Castleman病的Sylvant、治疗戈谢病的Cerdelga、治疗特发性肺纤维化的Esbriet和Ofev以及治疗缺乏激素瘦素导致的脂肪代谢障碍的Myalept。

除了前面提到的First-in-Class药物和罕见病药物外，2014年CDER批准的创新型新药中还包括一些其他领域的重要药物。比如，4个II型糖尿病药物：Farxiga、Jardiance、Tanzeum和Trulicity；根据新的激励计划获批的4个抗生素：Dalvance、Sivextro、Orbactiv和Zerbaxa；还有一个是丙型肝炎药物的四联药组合Viekira Pak。

4种加快审批办法

CDER加快创新型新药获批的方法一般包括4个：快速通道、突破性疗法、优先审评和加速批准。2014年总共有27种创新型新药通过以上4种方法中的一种或几种获得批准。这些方法加速了开发过程和审评过程，帮助重要的药物尽快进入市场。

快速通道可以加速新药的开发和审评。比如可以增加FDA与药物开发商的交流时间，还可以在完整的申请提交之前让CDER先审查部分申请内容。2014年批准的创新型新药中有17个被CDER指定为快速通道，这意味着这些药物有潜力解决现在未被满足的医疗需求。

获得突破性疗法认定的药物，意味着初步的临床证据表明，与现有药物相比，这些药物可以显著提升疗效。所以新药被指定为突破性疗法后，不止获得所有快速通道药物的优惠政策，而且FDA还会对于药物有效性研究给予更密集的指导。这一举措旨在缩短有前途新药的开发时间。2014年CDER给予9个获批的创新型新药突破性疗法的指定。

优先审批是给予那些有潜力显著提高疗效的药物，这类药物的审评时间将从标准的10个月缩短至6个月。2014年批准的创新型新药中有25个通过优先审评获得批准。

加速批准是授予用于治疗严重的或者危及生命的疾病的药物，且这些药物的疗效优于现有药物。一旦一个药物被授予加速批准，那么这个药物必须经过进一步地测试来确认其受益性，以使需要该药的患者尽早获得药物。2014年CDER按照加速批准途径批准了8个创新型新药。

这些加快创新药审批办法的使用，再加上FDA的处方药申请付费法案所确保的FDA药物审批资金来源，使得2014年98%的新药审批都能够在既定日期甚至之前完成，且78%创新型新药在第一轮审评中就能够获得批准。