DOP-DEDA问题答疑反馈

文章来源:AVT发布时间:2022-04-07浏览次数:

2022中国核酸疫苗/药物高端论坛线上直播,已于2022年4月1日下午圆满闭幕。在论坛直播过程中,我们收集了很多用户提问,本期文章我们来集中给大家做一个答疑!


PART1产品


老师您好,我看到PPT中讲,没有PEG脂质,也能保证LNP不聚集,这是什么原因导致的呢?DOP-DEDA有什么分子结构特征嘛?

两亲性特点使其能均匀分散在水溶液中,如PPT所示。


这个DOP-DEDA可以同时代替阳离子脂质体和PEG聚合物吗?

可以


测不同pH值环境下的zeta电位,稀释介质是什么?盐溶液会影响zeta电位吗?

调节PH值的柠檬酸缓冲液。稀释水溶液的种类对zeta电位有影响。


请问这个DOP-EDTA末端伯氨基可以修饰吗?修饰后影响其电荷吗?

可以修饰。修饰后对电荷的影响没有数据,但推测可能会影响。


PART02

应用


我看介绍的都是这个DOP-DEDA递送的是siRNA,有没有做过用于mRNA的递送研究?

正在做,有结果会分享。


请问该产品的生物相容性,代谢毒性,人体副反应有实验数据支持吗?

目前没有相关试验


体内进行siRNA递送的剂量是多少?

目前没有数据,希望制剂厂家能多多使用,获得更多数据。


您好,请问这个在制备LNP时,使用哪个pH条件下做siRNA溶液,比较好

pH4.0


请问这个脂质引入以后,产品在冷藏和常温下是不是凝固态?是否影响放行检测?接种前需要接种到37度? 

该产品在常温下是固态,最终成品以及最终使用希望制剂厂家能多多使用,获得更多数据。


包RNA就这个脂质体单个成分就行,还是需要加DSPC和cholesterol ?

不需要加DSPC和cholesterol,可替代DSPC和cholesterol


这个脂质在LNP制备的过程中,掺入比大概在多少?还是50%嘛?

需要根据被替代的产品计算


请问LNP制备时水相pH是4或5,对LNP的物理参数或是细胞摄取有什么影响吗?

性质稳定,无显著影响


不加PEG的LNP在储存过程中的长期稳定性有没有影响,另外有做加PEG和不加PEG体内递送效率的比较吗?

只有1个月的数据,无论是否有PEG都很稳定。

没有人体试验数据,演讲中的比较数据是小鼠试验数据。


PART03

专利

我想请问一下这个产品的专利是精化自己的嘛?国内有无授权?目前阳离子脂质专利比较复杂。国内专利情况,未来可以授权给我们国内用户吗?

精化已经申请专利,授权情况可通过AVT与精化取得联系。


PART01

DOP-DEDA

产品名称:DOP-DEDA

商品名:DOP-DEDA

分子式:C43H50N2O8P

用途:阳离子脂质材料

性状:白色粉末

分子量:787.12

保存条件:-20℃

注意事项:避免与强酸、强碱、强氧化性物质接触

货号:002004

可电离阳离子,更好的包裹RNA类药物;

同其他可电离阳离子对比,可电离范围更宽,毒性更小;