FDA特殊的审评程序（下）

加速批准

   首次于1992年实行，后在2012年通过《FDA安全与创新法案》section 901修订，同意FDA通过采用替代终点或中间终点来加速治疗重大疾病药物的批准。

   替代终点是指能够替代临床终点指标，反映和预测临床终点变化的指标，如血压、低密度脂蛋白作为替代指标可以预测心血管事件的发生率。虽然替代终点指标可以降低药物研发成本和试验难度，但不是真正的临床终点指标，可能会因为选择不当而导致临床试验失败，因此选择时需特别谨慎。

   中间终点多是在比传统接受临床终点出现前时间点观测出结果，一个中间终点的改善一般不会导致发病率和死亡率降低的价值。有时，中间终点显示的治疗效果也可以预测最终的临床结局，这时中间终点起到了替代终点的作用。

   替代终点和中间终点的引入为新药审批过程节省了很多时间，如FDA可基于实体瘤缩小的证据 (而不再基于患者服用该药后是否能活得更久) 而批准该抗癌新药。2017年，FDA共批准的46个创新药，其中给予了6个产品加速审批（约占13%）。

快速通道

   快速审评通道的设立主要是为了促进治疗重大疾病药物或未满足临床需求药物开发，通过加快药物审评的过程而使这些药物能更早一点到达患者手中。其中，这里的“重大疾病”是指它的存在会影响到患者的生存、日常功能，如果未治疗可能会导致更严重的疾病，如艾滋病AIDS、阿尔茨海默病、心力衰竭、癌症、癫痫等；而“未满足临床需求的药物”是指能提供一个目前未有的治疗方案或更好的治疗方案 (如更好的疗效、更好的治疗结果)。

   研发中的新药若获得FDA快速通道的认定，则可享受以下待遇：

   1.更加频繁的与FDA开展会议，探讨药物研发计划并收集更多支持上市批准的数据；

   2.收到更多FDA关于如何设计临床试验和选择生物标记物等的书面文件；

   3.如果相关标准符合要求，则拥有优先审批权和加速批准权；

   4.滚动式审，即药物申请公司可以提交已完成BLA或NDA章节，而不是常规的全部章节完成后才可进入审评。

   药物快速通道的申请者必须是制药企业，可于研发过程中的任何阶段提出。申请后，FDA会基于其申请内容在60天内回复是否批准。2017年，FDA批准的46个创新药中有18个是经CDER快速通道审批的（约占39%）。