欧洲监管机构不同意对UniQure基因药物的消极看法

UniQure的药物Glybera是西方世界第一个基因治疗产品，欧洲监管机构不同意一名顾问对该药物有效性所提出的负面看法。

这家荷兰公司表示，它已收到来自欧洲药品管理局的高级疗法委员会（CAT）的对一位顾问提出质疑的最终评估报告。

“CAT没有同意该顾问的负面看法，”UniQure在声明中称，并补充表示，CAT的意见获得其上级机构人用药品委员会的赞同。

上个月一位顾问认为Glybera有效性低，导致UniQure在纳斯达克上市的股票下跌。德国一家新药监管机构也暂停了对该产品的评估。

该药物是由UniQure在意大利的市场合作伙伴，未上市公司Chiesi销售的，用于治疗超罕见的血液疾病，由于临床试验中可用于验证其有效性的患者极少，在其向监管部门申请批准而受到严格评估的过程中已经有一段曲折的经历。

这种药两年前被批准在欧洲使用，但它的上市时间被推迟，需要六年的随访数据以收集该药物的获益情况。

UniQure也正在开发被认为是对其商业前景更重要的基因疗法。在今年4月，该公司与百时美施贵宝签署了一项重要的合作协议。