诺华实体瘤疗法“CAR T细胞”1期试验达安全性目标

据4月19日一个癌症会议发布的数据，诺华的一种新型免疫肿瘤疗法在在小型研究中用于三种类型实体瘤证明是安全的，但这项试验包含的患者太少，试验产品的剂量也太小，不能证明有效性。

这种所谓的CAR T细胞属于一波新型癌症治疗药物，它由从患者体内移出的T细胞（强大的免疫系统细胞）连接一种抗体片段制成，其中的抗体片段可以使它们识别并瞄准癌症细胞表面的特定蛋白。这种提高效率的T细胞然后被重新输注到患者体内。

在诺华及其它制药公司进行的临床试验中，CAR T细胞已证明对血液肿瘤如白血病和淋巴瘤有高度的有效性和安全性。但这种细胞对实体瘤的安全性和有效性在很大程度上未得到验证。

诺华发起的这项新的研究由宾夕法尼亚大学的科学家实施，该研究在美国癌症研究协会年会上进行了发布，研究招募了6名不能从卵巢癌、胰腺癌或间皮瘤（存在于覆盖多种人体内部器官的保护膜中的一种癌症）标准治疗中获得受益的患者。

这种疗法旨在攻击细胞膜上携带一种叫间皮素蛋白的肿瘤，间皮素被发现大量存在于癌症细胞上，尤其是卵巢癌和间皮瘤细胞。最大的一个问题是CAR T细胞是否对健康组织也会进行攻击，但这一点未发现过。

宾夕法尼亚大学肿瘤专家Tanyi帮助领导了这项1期研究，他表示该试验达了其安全性主要目标，经过28天治疗后未发现重大不良事件。但参与这项试验的患者他们的肿瘤未出现缩小。

Tanyi接受采访时称，这款试验性治疗药物将很快在更多患者中以更高剂量进行试验，这将有一个证明有效性的更好机会。他表示：“由于安全性问题，一开始我们不得不放慢进度，我期望在研究的未来阶段有更多的有效性。”

目前有多家公司在开发CAR T细胞，包括Kite制药、Bluebird bio、Juno Therapeutics和Ziopharm Oncology，据业内分析师称，由于投资者担心诺华研究的有效性问题，这些公司的股票于4月20日出现暴跌。而诺华的股票盘中出现反转，最终小幅上涨0.5%。

“在我们可以有信心认为CAR T疗法能够进入实体瘤市场之前仍有许多工作要做，” 摩根士丹利分析师Harrison在一份研究报告中称。