新型阳离子脂质，可电离化阳离子脂质的典范DLin-MC3-DMA

DLin-MC3-DMA作为新型阳离子脂质——可电离化阳离子脂质的典范，具有“低毒高效”的优势具有广Fan的使用前景，本篇AVT的小编就来给大家介绍一下这个新型阳离子脂质DLin-MC3-DMA吧！

| 中文名称：DLin-MC3-DMA

| 商品名：DLin-MC3-DMA

| CAS号：1224606-06-7

| 纯度：98%

| 分子量：642.09

| 保存条件：-20℃

| 用途：阳离子脂质体

| 分子式：C43H79NO2

| 性状：无色至淡黄色油状液体

| 溶解性：不溶于水，易溶于DMSO、甲醇、乙醇。

| 注意事项：避免与强酸、强碱、强氧化性物质接触

| 生产商/manufacturer艾伟拓（上海）医药科技有限公司/ AVT (Shanghai) Pharmaceutical Tech Co,. Ltd.

研究者还发现，阳离子脂质体的功能活性与所用阳离子脂质的pKa值特别相关，pKa在6.2~6.5间的阳离子脂质能够带来非常高效的基因沉默效果。而在众多合成的候选者中，DLin-KC2-DMA效果优于DLin-DMA，而DLin-MC3-DMA表现更为出众，与DLin-DMA相比肝组织细胞内的基因沉默活性提高三个数量级，DLin-MC3-DMA-LNP的ED50进一步降低且毒性不增加，因此有了其在Onpattro中的成功应用，成为Alnylam对于siRNA递送技术的关键，是制备肝脏靶向siRNA/LNP系统的“标准”脂质材料。

 

Onpattro用于zhi疗家族性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 的多发性神经病变，是第yi款上市的siRNA脂质体药物，成功打开了沉默细胞基因药物的大门。几乎任何疾病都可以通过沉默病理性基因、表达有益蛋白或编辑有缺陷的基因等途径来zhi疗，阳离子脂质体纳米递送系统的应用不jinjin局限于肝脏细胞，还可沉默其它组织中的基因，甚至致ai基因，可发展为平台技术，十分具有应用前景。

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